Ključna beseda: genska terapija

»Zadnja štiri leta so bila neverjetno naporna, a hkrati tudi izjemno navdihujoča.«

»Uspelo nam je nekaj, kar se je na začetku zdelo nemogoče – razvili smo gensko zdravilo, ki ne bo pomagalo le Urbanu, temveč tudi drugim otrokom.«

»Bolezen ne izbira, saj ni podedovana in je ni mogoče preprečiti – lahko prizadene katerokoli družino.«

»Običajno iz citoplazme poberemo točno določene komponente in v farmaciji je to plazmidni DNK, ki je glavna komponenta za proizvajanje cepiv in v genskih terapijah.«

»Plazmidni DNK je potreben za genske terapije. Tukaj poznamo zgodbo o dečku Krisu.«

»Kar nekaj teh naprav je tudi že na trgu, v fazi testiranja. Letos vidimo velik porast povpraševanja.«

»Razvijamo proizvodne procese za proizvodnjo genskih terapij, mRNK-cepiv in drugih naprednih terapij.«

»Tremor v roki, hoja mogoče ni najbolj tekoča. Ampak to so vse take stvari, s katerimi bi se dalo preživeti. Najbolj se bojimo simptomov, ki pridejo.«

»Karolina je edina v Sloveniji, pojavnost je pa za slovenske razmere – en tak otrok se rodi na dvajset let. Le genska terapija ji lahko reši življenje.«

»Uspelo jim je že sestaviti, zgraditi ta vektor, ki vsebuje zdravi gen.«

»Si najbolj želimo, da bi v tem prazničnem času z donacijami zbrali čim večjo vsoto in s tem podprli razvoj genskega zdravila.«

»Evo, Urban, želim ti vse najboljše, drži se, vse bo dobro.«

»Smo zelo veseli, da se je naši akciji pridružila tudi EkipaSN, Radio Aktual, društvo Palčica pomagalčica.«

»Nam pa še čisto malo manjka do konca, nekje 2 do 3 mesece nam je ostalo do tega dneva, ko bomo morali plačati celoten znesek. Res lepo prosimo vse Slovence in Slovenke, da nam pomagajo.«

»Urban, upamo, želimo in verjamemo, da bomo skupaj uspeli.«

»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«

»Ta bolezen je tako redka, da zdravniki ne vedo veliko o njej. Največ informacij sva našla v skupini na Facebooku, v kateri starši z vsega sveta delijo izkušnje. Tako sva spoznala Špelo. Ta sindrom je tako redek, da se med seboj takoj razumemo.«

»Urban je pravi borec, vsa čast njegovim staršem, ki se borijo z njim, da bi imel normalno življenje.«

»Tudi on mora tako kot oni intenzivno trenirati, da doseže svoje sanje – njegove so, da bi bil cisto navaden fantek.«

»Kar zadeva junake, mi ne sežemo do kolen Urbanu in njegovim staršem.«

»Presaditve kostnega mozga niso izvedljiva strategija za zdravljenje večine ljudi, ki živijo s HIV-om.«

»Zdravljenje HIV-a mogoče in krepi uporabo genske terapije kot izvedljive strategije.«

»Še v času mojega študija se je zdelo kaj takega znanstvena fantastika. Danes lahko na ravni gena zdravimo bolezni, ki jih prej nismo mogli zdraviti.«

»Če bi lahko otroke zdravili že v predsimptomatski fazi, torej ko bolezen še ni pokazala bolezenskih znakov, bi se ti otroci v teoriji lahko razvijali kot popolnoma zdravi sovrstniki.«

»Upamo, da bo tako tudi pri tem fantku in da se bo njegov razvoj pospešil in dosegel mejnike, ki jih doslej še ni.«

»Vse je do popolnosti nadzorovano, trudimo se, da nikjer na tej poti ne pride do odklonov.«

»Preliminarni rezultati so obetavni. Naši sodelavci v Avstraliji so za zdaj pripravili prvo generacijo teh virusnih vektorjev in jih stestirali na Urbanovih matičnih celicah ter pokazali, da se res protein normalno izraža.«

»Trenutno imam veliko upanja. To upanje drži mene, mojega moža, vso družino pokonci, da bomo mogoče nekoč lahko zaživeli kot normalna družina. Veva z možem, da sva tako trmasta, da ne bova odnehala, dokler Urban tega ne bo dobil. Pa če se bova trudila do konca življenja.«

»Uspelo se nam je povezati z raziskovalci pri nas, v Italiji, ZDA in Avstraliji in bomo poskušali pomagati temu otroku in vsem drugim otrokom in odraslim s to gensko mutacijo. To je težka naloga, ne vemo, ali bomo uspešni, se bomo veliko naučili, smo optimistični.«