»Mislim, da razumejo, kako velika zgodba je to. Ne samo za otroke in bolnike s sindromom CTNNB1, ampak da je to lahko zelo uspešna zgodba za Slovenijo.«
»Smo na 80 odstotkih razvoja zdravila, tako da ne vidimo več samo luči na koncu predora, ampak se koncu predora dejansko približujemo. Upamo, da bomo ob koncu leta 2025 v Univerzitetnem kliničnem centru v Ljubljani prvič lahko dali zdravila bolnikom.«
»Vem iz zanesljivih virov, da je treba biti previden pri izjavah, kako učinkovito je zdravilo, vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«
»Vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«
»Predvidevamo, da to novo zdravilo ne bo primerno za vsakega pacienta, ampak le za tiste z najhujšo obliko bolezni in tiste, ki še niso bili zdravljeni z drugimi zdravili.«
