Ključna beseda: genska terapija

»Presaditve kostnega mozga niso izvedljiva strategija za zdravljenje večine ljudi, ki živijo s HIV-om.«

»Zdravljenje HIV-a mogoče in krepi uporabo genske terapije kot izvedljive strategije.«

»Še v času mojega študija se je zdelo kaj takega znanstvena fantastika. Danes lahko na ravni gena zdravimo bolezni, ki jih prej nismo mogli zdraviti.«

»Če bi lahko otroke zdravili že v predsimptomatski fazi, torej ko bolezen še ni pokazala bolezenskih znakov, bi se ti otroci v teoriji lahko razvijali kot popolnoma zdravi sovrstniki.«

»Upamo, da bo tako tudi pri tem fantku in da se bo njegov razvoj pospešil in dosegel mejnike, ki jih doslej še ni.«

»Vse je do popolnosti nadzorovano, trudimo se, da nikjer na tej poti ne pride do odklonov.«

»Preliminarni rezultati so obetavni. Naši sodelavci v Avstraliji so za zdaj pripravili prvo generacijo teh virusnih vektorjev in jih stestirali na Urbanovih matičnih celicah ter pokazali, da se res protein normalno izraža.«

»Trenutno imam veliko upanja. To upanje drži mene, mojega moža, vso družino pokonci, da bomo mogoče nekoč lahko zaživeli kot normalna družina. Veva z možem, da sva tako trmasta, da ne bova odnehala, dokler Urban tega ne bo dobil. Pa če se bova trudila do konca življenja.«

»Uspelo se nam je povezati z raziskovalci pri nas, v Italiji, ZDA in Avstraliji in bomo poskušali pomagati temu otroku in vsem drugim otrokom in odraslim s to gensko mutacijo. To je težka naloga, ne vemo, ali bomo uspešni, se bomo veliko naučili, smo optimistični.«

»Predklinične študije stanejo okoli 300 do 400 tisoč evrov.«

»Sofija ne more dvigniti glavice od tal, ne more sedeti, nogice zelo težko premika.«

»Seveda smo slišali za Krisa in njegovo zgodbo. Neverjetno se nam zdi, da vam je uspelo dvigniti na noge vso državo.«

»Nekateri so mnenja, da tak žreb ni moralen, vendar mi kot starši o tem ne moremo razmišljati.«

»Končno začel obiskovati fizioterapije v Sloveniji.«

»Preiskovalce in FDA smo obvestili konec prejšnjega tedna, na začetku tega tedna pa smo bili obveščeni o delni klinični zaustavitvi.«

»Pisala sem na vse možne naslove, trenutno imamo vezo v Italiji, poskušamo priti v kontakt, to bi bilo verjetno samoplačniško.«

»Vem iz zanesljivih virov, da je treba biti previden pri izjavah, kako učinkovito je zdravilo, vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Predvidevamo, da to novo zdravilo ne bo primerno za vsakega pacienta, ampak le za tiste z najhujšo obliko bolezni in tiste, ki še niso bili zdravljeni z drugimi zdravili.«

»Pacienti morajo imeti čim več možnosti zdravljenja.«

»Vnos zdravila povzroči izražanje manjkajočega proteina v otrokovih motoričnih nevronih.«

»Mi to 'juho', kjer so celice sčistimo do take čistoče, da je uporabno za intravenozno uporabo, zato so se mnoge študije od 2008 naprej ustavile, ker niso dosegli take čistoče zdravila, da bi bilo mogoče – zaradi stranskih učinkov – izvajati klinične študije na ljudeh.«

»Naše podjetje je skupaj z družbo AveXis razvilo najbolj ključen del proizvodnega procesa učinkovine; njeno čiščenje s tako imenovanimi pametnimi filtri, ki jih proizvajamo v podjetju BIA Separations. Z dovoljenjem FDA-ja za uporabo so potrdili tudi postopek čiščenja učinkovine.«

»Našemu podjetju se odpira priložnost, da v roku desetih let doseže več kot 500 milijonov evrov prodaje letno.«

»Deset let nismo imeli takih prihodkov, kot smo jih načrtovali, temu primerno smo pač končali tam, kjer smo. V zadnjem trenutku pa je genska terapija leta 2015 ponovno dobila zagon. Z njeno ponovno vzpostavitvijo in rastjo rastemo tudi mi in od druge polovice leta 2016 delamo ponovno pozitivno, profitabilno in vsako leto praktično podvojimo prihodke.«

»Zdaj smo postavljeni pred nove izzive, saj naše proizvodne kapacitete ne sledijo več potrebam na trgu, dejansko moramo zelo pospešeno širiti zmogljivost naših proizvodnih linij.«

»Možnosti so izjemne, prva najlažja je, da inaktiviramo neki gen, druga možnost, da popravimo gen, vnesemo mutacijo, obstajajo variante, da samo utišamo gen, sploh ne spreminjamo genoma.«

»Margaux se je rodila pred šestimi leti z enim spremenjenim genom od 30 tisoč, ki nas delajo edinstvene.«

»Terapijo preizkušamo v veterinarski onkologiji, uspešnost smo že dvignili na raven elektroterapije.«

»Dejansko se hrustanec dobro regenerira, čeprav se naravno ne obnavlja, ker ni ožiljen.«