Ključna beseda: genska terapija

»Predklinične študije stanejo okoli 300 do 400 tisoč evrov.«

»Sofija ne more dvigniti glavice od tal, ne more sedeti, nogice zelo težko premika.«

»Seveda smo slišali za Krisa in njegovo zgodbo. Neverjetno se nam zdi, da vam je uspelo dvigniti na noge vso državo.«

»Nekateri so mnenja, da tak žreb ni moralen, vendar mi kot starši o tem ne moremo razmišljati.«

»Končno začel obiskovati fizioterapije v Sloveniji.«

»Preiskovalce in FDA smo obvestili konec prejšnjega tedna, na začetku tega tedna pa smo bili obveščeni o delni klinični zaustavitvi.«

»Pisala sem na vse možne naslove, trenutno imamo vezo v Italiji, poskušamo priti v kontakt, to bi bilo verjetno samoplačniško.«

»Vem iz zanesljivih virov, da je treba biti previden pri izjavah, kako učinkovito je zdravilo, vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Predvidevamo, da to novo zdravilo ne bo primerno za vsakega pacienta, ampak le za tiste z najhujšo obliko bolezni in tiste, ki še niso bili zdravljeni z drugimi zdravili.«

»Pacienti morajo imeti čim več možnosti zdravljenja.«

»Vnos zdravila povzroči izražanje manjkajočega proteina v otrokovih motoričnih nevronih.«

»Mi to 'juho', kjer so celice sčistimo do take čistoče, da je uporabno za intravenozno uporabo, zato so se mnoge študije od 2008 naprej ustavile, ker niso dosegli take čistoče zdravila, da bi bilo mogoče – zaradi stranskih učinkov – izvajati klinične študije na ljudeh.«

»Naše podjetje je skupaj z družbo AveXis razvilo najbolj ključen del proizvodnega procesa učinkovine; njeno čiščenje s tako imenovanimi pametnimi filtri, ki jih proizvajamo v podjetju BIA Separations. Z dovoljenjem FDA-ja za uporabo so potrdili tudi postopek čiščenja učinkovine.«

»Našemu podjetju se odpira priložnost, da v roku desetih let doseže več kot 500 milijonov evrov prodaje letno.«

»Deset let nismo imeli takih prihodkov, kot smo jih načrtovali, temu primerno smo pač končali tam, kjer smo. V zadnjem trenutku pa je genska terapija leta 2015 ponovno dobila zagon. Z njeno ponovno vzpostavitvijo in rastjo rastemo tudi mi in od druge polovice leta 2016 delamo ponovno pozitivno, profitabilno in vsako leto praktično podvojimo prihodke.«

»Zdaj smo postavljeni pred nove izzive, saj naše proizvodne kapacitete ne sledijo več potrebam na trgu, dejansko moramo zelo pospešeno širiti zmogljivost naših proizvodnih linij.«

»Možnosti so izjemne, prva najlažja je, da inaktiviramo neki gen, druga možnost, da popravimo gen, vnesemo mutacijo, obstajajo variante, da samo utišamo gen, sploh ne spreminjamo genoma.«

»Margaux se je rodila pred šestimi leti z enim spremenjenim genom od 30 tisoč, ki nas delajo edinstvene.«

»Terapijo preizkušamo v veterinarski onkologiji, uspešnost smo že dvignili na raven elektroterapije.«

»Dejansko se hrustanec dobro regenerira, čeprav se naravno ne obnavlja, ker ni ožiljen.«